정부가 중증질환·희귀질환으로 한정된 유전자가위 치료제 연구 범위를 모든 질환으로 확대해 국내 개발업체 관심이 커진다. 보건복지부는 유전자가위 치료제 연구 허용 범위를 선진국 수준으로 확대한다고 3일 밝혔다.
유전자 가위는 질병이 있는 유전자만 골라내 교정하는 기술이다. DNA 특정 서열을 인식해 자르고 편집한다. 2015년 사이언스지는 유전자가위를 '올해 혁신 기술'에 선정해 화제가 됐다. 유전자변이로 발생한 희귀질환, 암, 에이즈까지 문제가 있는 DNA만 자르거나 편집해 치료용 DNA를 주입하면 치료가 가능할 것이란 기대 때문이다.
그간 생명윤리법 규제로 유전자 가위 활용 치료제 개발에 제약이 많았다. 현행 생명윤리법에 따르면 피부세포 등 체세포 대상 유전자 치료 연구는 '유전질환, 암, 후천성면역결핍증, 생명을 위협하거나 심각한 장애를 불러일으키는 질병'이면서 동시에 '현재 이용 가능한 치료법이 없거나 유전자 치료 효과가 다른 치료법과 비교해 우수할 것으로 예측되는 경우'에만 허용된다.
미국·영국·일본 등 선진국에서는 배아세포나 생식세포 대상 유전자 치료를 금지하고 있을 뿐 대상 질환을 제한하는 법은 없다. 국내 연구자는 규제로 미국 등에 가서 유전자 치료제 개발 연구를 한다.
복지부는 생명윤리 민관협의체로 유전자가위, 배아줄기 규제 재검토에 나선다. 신기술 신속 도입 위한 신의료 기술 평가 체계도 검토된다.
국내 개발사는 툴젠, 녹십자랩셀 등이 있다. 3세대 크리스퍼(CRISPR Cas9) 유전자가위 원천기술을 보유한 바이오벤처 툴젠은 유전자가위를 활용해 유전자 변이 희귀질환 '샤르코-마리-투스병', 혈우병 치료제를 개발한다. 크리스퍼 원천 특허는 한국에서 등록됐다. 호주 등 세계 여러 국가에서 등록 심사 중이다. 노인성 황반변성, 항암면역세포 치료제 유전자가위 특허도 보유했다. 내년 전임상 단계 진입을 목표로 한다.
녹십자랩셀도 유전자 가위를 활용한 항암제를 개발한다. 녹십자랩셀과 캐나다 펠단 테라퓨틱스는 차세대 저면역원성 고기능 NK세포치료제 개발을 목표로 공동연구 한다. 1년간 기초연구를 진행했다. 양사가 공동 연구하는 저면역원성 고기능 NK세포치료제는 유전자가위 전달 기술을 융합시킨 차세대 항암면역세포치료제다.
치료제는 암환자 체내 장기간 머무르면서 암세포를 보다 효과적으로 제거하는 기능을 탑재했다. 적은 수 NK세포로도 충분한 항암효과를 거둘 것으로 기대된다.
업계 관계자는 “정부 규제 완화로 유전자가위, 배아줄기세포 치료제 개발 열기도 뜨거울 것”이라면서 “아직 걸음마 단계지만 몇 년 뒤 유전자가위를 활용한 희귀질환 완치 시대가 올 것”이라고 기대했다.
장윤형 의료/바이오 전문기자 why@etnews.com
