샤이어, 희귀질환 단장증후군 치료제 '가텍스' 국내 출시

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희귀질환 단장증후군 치료제가 국내 첫 선을 보인다.

샤이어코리아는 11일 서울 소공동 롯데호텔에서 단장증후군 치료제 '가텍스주' 허가 기념 기자간담회를 개최, 가텍스주 임상 데이터를 발표했다.

문희석 샤이어코리아 대표가 11일 서울 소공동 롯데호텔에서 단장증후군 치료제 가텍스주 허가 기념 간담회에 참석해 치료제에 대해 설명한다.
<문희석 샤이어코리아 대표가 11일 서울 소공동 롯데호텔에서 단장증후군 치료제 가텍스주 허가 기념 간담회에 참석해 치료제에 대해 설명한다.>

단장증후군은 선천성 또는 생후 수술적 절제로 전체 소장 50% 이상이 소실돼 흡수장애와 영양실조를 일으키는 질환이다. 심각한 경우 사망에 이른다. 세계 단장증후군 발생률은 인구 10만명 당 24.5명 꼴이다. 국내 환자 수는 1만2000여명으로 추산된다.

가텍스는 국내 최초 허가된 단장증후군 치료제다. 식품의약품안전처에서 8월 허가를 받았다.

가텍스는 장내 호르몬 글루카곤 유사펨타이드-2(GLP-2) 유사체다. 장내 분비세포 GLP-2 수용체와 결합해 장내 흡수력을 증가시켜 체액과 영양소 흡수율을 높이는 기전을 보유했다. GLP-2는 영양불균형을 초래하는 장벽 기능을 향상시키는데 도움을 준다.

가텍스주는 1일 1회 환자 허벅지, 팔 등에 피하주사 한다. 10시간 이상 대증요법 대비 편의성 자체가 개선됐다는 게 회사 측 설명이다.

임상결과도 주목된다. 가텍스는 3상 임상연구(STEPS)에서 20~24주차에 투여군 43명 중 27명에서 비경구영양요법(PN) 투여용량이 기준치 대비 20% 이상 감소했다. 같은 기간 위약군은 43명 중 13명만 변화를 보였다.

임상을 완료한 경우 가텍스 투여군 39명 중 48.8%는 24주차에 일주일 중 하루 이상 비경구영양요법이 필요하지 않을 정도로 증상이 개선됐다. 총 30개월 간 가텍스를 투여 받은 37명 중 28명이 임상 전과 비교해 비경구영양요법 투여 용량이 20% 감소했다.

임상을 끝까지 완료한 30명 중 70%(21명)는 일주일 중 하루 이상 비경구영양요법 일수가 감소했다. 이중 60%(18명)는 일주일에 3일 이상, 33%(10명)는 더 이상 비경구영양요법이 필요하지 않을 정도로 증상이 호전됐다.

문희석 샤이어코리아 대표는 “대증요법에 소요되는 시간을 감소시켜 환자의 고통을 감소시켜 일상으로 돌려줄 수 있는 치료제”라면서 “앞으로도 치료제가 존재함에도 접근할 수 없는 환자들이 발생하지 않도록 노력할 것”이라고 말했다.

장윤형 의료/바이오 전문기자 why@etnews.com