이르면 상반기 세계 최초 줄기세포 이용 알코올성 간경변 치료제 국내 허가가 예상된다. 간경변에 간 이식이 유일한 치료법인 상황에서 대안으로 제시될지 주목된다.
24일 정부기관에 따르면 중앙약사심의위원회는 29일 파미셀 '셀그램-리버' 조건부 허가를 위한 임상2상 결과 타당성 심의를 진행한다. 심의 결과에 따라 임상3상 시험을 전제로 한 조건부 허가가 결정될 수 있다.
셀그램-리버는 알코올성 간경변을 치료하는 줄기세포치료제다. 여러 종류 세포로 변하는 줄기세포 특성을 이용, 손상된 간 조직을 재생한다.
파미셀은 2017년 12월 식품약품안전처에 임상 3상 조건부 품목허가를 신청했다. 미국 식품의약국(FDA)에서도 임상 1상 시험계획(IND)을 승인 받았다. 조건부 품목허가는 임상 2상 결과로 우선 허가한다. 판매 후 임상 3상 자료를 제출하는 조건이다.
식약처는 2016년 생물학적제제 등의 품목허가·심사 규정을 개정했다. 안전성과 치료효과를 확인한 세포치료제도 조건부 허가를 가능토록 했다. 이번에 셀그램-리버가 조건부 허가를 받으면 줄기세포 치료제 중 첫 적용사례가 된다.
알코올성 간경변은 지나친 음주로 간이 굳는 병이다. 스타틴 계열 콜레스테롤 저하제가 알코올성 간경변 사망률을 떨어뜨린다는 연구결과가 나왔지만, 근본 치료제는 없다. 간 이식이 유일한 해결방법이다. 특히 환자 상당수가 취약계층이어서 큰돈이 드는데다 이식할 간도 부족해 사망에 이르는 경우가 많다.
파미셀은 2009년 10월부터 알코올성 간경변증 환자를 대상으로 1상 연구자 임상을 진행했다. 국제 학술지 '리버인터내셔널'에 간 섬유화를 호전하는 연구결과를 발표했다. 식약처는 이 결과를 임상 1상 자료로 인정, 2상 진입을 허가했다.
2013~2015년 원주세브란스기독병원 등 11개 병원에서 총 72명을 대상으로 중간엽줄기세포를 이용한 세포이식치료 안전성과 유효성을 평가하는 임상 2상을 실시했다. 미국간학회 학회지인 헤파톨로지에 간 섬유화 호전과 간기능 개선 결과를 발표했다.
중앙약사심의위원회에서 임상 2상 결과 타당성을 심의한다. 치료제 유효성, 안전성을 평가한 뒤 식약처에서 최종 조건부 허가 여부를 결정한다.
이번에 허가를 받으면 세계 최초 알코올성 간경변 줄기세포 치료제가 된다. 파미셀은 2011년 세계최초로 자가 골수 유래 중간엽줄기세포 이용 급성심근경색 치료제 '하티셀그램-AMI'를 출시했다.
바이오 업계 관계자는 “2011년 파미셀이 세계 최초 출시한 줄기세포 치료제는 연 평균 200건 정도 투여가 이뤄진다”면서 “합성물질 중 치료제가 사실상 전무한 알코올성 간경변 영역에 안전성과 유효성만 입증할 경우 투약 사례는 더 늘어날 수 있다”고 전망했다.
한편 '셀그램-리버' 임상2상 결과 타당성 심의 소식이 알려지면서 파미셀 주가는 오후 1시 56분 기준 전일대비 29.83% 올라간 1만5450원에 거래됐다.
[전자신문 CIOBIZ] 정용철 의료/바이오 전문기자 jungyc@etnews.com
