국내 제약사가 수입 제품에 의존하던 희소 의약품의 국산화에 한창이다. 기술 개발 역량이 높아지며 희소 의약품을 틈새시장으로 개척한다. 의약품 자주권을 확보하는 동시에 글로벌 시장에서 다국적 제약사와의 경쟁 무기로 내세운다.
식품의약품안전처에 따르면 최근 희소 의약품 시장에서 국산 성장세가 두드러지고 있다. 희소질환은 환자 수 2만명 이하로, 인구 10만명 당 4.25명 이내 유병 질환이다. 희소질환은 질병 원인과 치료법 제시가 어려운 데다 환자 수가 적어 경제성이 낮은 시장으로 분류됐다. 사실상 수입 제품이 독점한 영역이다. 정부가 수입 대체를 위해 국산화를 장려하고 독점권을 주면서 시장이 개화됐다.
지난해 허가 받은 희소의약품은 17개 가운데 6개(35%)가 국산 제품이다. 최근 5년 동안 품목허가 건수 가운데 가장 많다. 개발 단계 희소의약품으로 지정된 의약품은 22개 가운데 19개가 국산이다.
예비 희소의약품인 식약처 지정 '개발단계 희소의약품'도 국산 기업이 강세다. 44개 기업 93개 성분, 106개 파이프라인이 가동되고 있다. 부광약품 '아파티닙', 메지온 'Udenafil' 등 임상 3상 중 단계인 제품도 조만간 상업화를 예고하고 있다.
국산 제품 판매량도 늘었다. 2017년 국내 희소의약품 생산 실적은 595억원으로, 전년 대비 25.2% 증가했다. 한국팜비오 '게그론캡슐'(111.2%), 녹십자 '헌터라제'(65.5%), 코아스템 '뉴로나타-알주'(54.9%) 등 다수의 국내 희소의약품 판매량이 급증했다.
해외 진출 시도도 활발하다. 2015년 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 국산 희소의약품 후보물질은 2건에 불과했지만 지난해 16개로 대폭 증가했다.
국산 희소의약품 개발이 활발한 것은 시장 수요와 정부 정책이 영향을 미쳤다. 사실상 수입 제품이 독점하다 보니 환자는 비싼 가격을 지불할 수밖에 없었고, 민첩한 제품 공급도 제약이 있었다. 환자 보건을 위해 국산화 요구가 높았다. 정부가 2014년부터 임상시험을 실시한 희소의약품에 시장 독점권을 부여하면서 사실상 시장 선점 기회를 제공했다.
녹십자는 국내 환자 100명도 안 되는 희소질환인 헌터증후군의 치료제 '헌터라제' 개발에 성공했다. 기존 수입 제품보다 낮은 가격으로 건강 보험에 등재, 환자 치료비용을 낮추고 건강보험 재정 부담을 완화한다. 생산량 역시 2017년 기준 전년 대비 65% 이상 증가하면서 수입품 대체 효과를 누린다.
여재천 신약개발연구조합 전무는 “개인 맞춤형 치료, 유전 성향, 삶의 질 향상을 목표로 세운 국내 희소질환 의약품 개발도 증가하고 있다”면서 “국내에서 지정된 개발단계 의약품 22개 가운데 19개가 국산을 차지한다는 것은 충분한 시장성과 글로벌 진출 의지를 나타낸 것”이라고 의미를 부여했다.
이재국 한국제약바이오협회 상무는 “희소의약품은 선진국에서도 개발을 장려하고 있어 시장 진입이 비교적 수월하고, 독점권 인정 등 각종 혜택을 누릴 수 있다”면서 “FDA 등 선진국으로부터 희소의약품으로 지정받으면 빠르게 상업 성과로 이어 갈 수 있기 때문에 향후 희소의약품 개발을 위한 국내 제약사의 도전은 이어질 것”이라고 말했다.
성다교기자 dksung@etnews.com
