대웅제약(대표 전승호)은 PRS(Prolyl-tRNASynthetase) 저해제 'DWN12088'이 희귀난치성 질환인 특발성폐섬유증에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정받았다고 13일 밝혔다.
FDA 희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환 치료제 개발과 허가를 지원하는 제도다. 승인 받은 치료제는 신약 허가 심사비용 면제, 우선 심사 신청권, 시판허가 승인 시 7년 간 독점권 인정 등 혜택을 부여한다.
'DWN12088'은 PRS 단백질 활성만을 선택적으로 감소시켜 폐섬유증 원인이 되는 콜라겐 과도한 생성을 억제하는 경구용 섬유증 치료제다. 전임상으로 폐섬유증 동물모델에서 기존 약물 대비 우수한 효능과 안전성을 확인했다. 현재 호주 인간연구윤리위원회 임상 1상 시험계획서를 제출했다.
특발성폐섬유증은 폐가 서서히 굳어지면서 폐 기능을 상실해가는 간질성 폐질환 중 하나다. 치료가 어렵고 진단 후 5년 생존율이 40% 미만으로 알려진 희귀질환이다.
전승호 대웅제약 대표는 “DWN12088은 PRS라는 신규 타깃에 대웅제약이 세계 최초로 개발 중인 섬유증 치료제”라면서 “FDA 희귀의약품 지정으로 폐섬유증으로 고통 받는 환자를 위해 빠르게 안전한 치료제를 개발할 수 있을 것”이라고 말했다.
정용철 의료/바이오 전문기자 jungyc@etnews.com
