[이슈분석]국내외 RNA 기반 치료제 동향

글자 작게 글자 크게 인쇄하기

RNA 기반 치료제 시장은 지난 2017년 1조원에서 2024년 18조원으로 연평균 40% 이상 성장세를 보일 것으로 예상된다. 지난 2004년 처음으로 소간섭RNA(siRNA)를 이용한 RNAi 치료제가 임상 시험을 시작한 이후 세계적으로 30종 이상의 치료제 임상 시험이 진행되고 있는 것으로 알려져 있다.

아이오니스의 스핀라자.
<아이오니스의 스핀라자.>

그중 안티센스 올리고 뉴클레오티드(ASO) 기술을 바탕으로 희귀유전병 치료제를 개발하고 있는 글로벌 제약사로는 미국 아이오니스가 대표적이다. 2016년 FDA 승인을 받은 척수성 근위축증 치료제 스핀라자의 경우 2017년 약 1조원에 가까운 매출액을 기록하며 RNA 치료제로써 블록버스터 신약 개발이 가능하다는 것을 보여줬다.

이 회사는 2013년 가족성 고콜레스테롤혈증 질환자 치료제를 개발해 FDA 승인을 받았다. RNA의 안정성을 높이기 위해 고안된 SNA 기법을 이용해 다양한 신약을 연구하고 있다.

앨나이람의 파티시란(제품명 온파트로).
<앨나이람의 파티시란(제품명 온파트로).>

RNAi 기술은 미국 앨나이람이 선두 기업이다. RNAi 첫 번째 FDA 승인 신약 파티시란(제품명 온파트로)을 개발한 이 회사는 나스닥에 상장돼 있다.

국내에선 유한양행과 함께 면역 항암제 공동 개발에 나선 바이오니아가 고효율 생분해성 자가조립 나노입자 'SAMiRNA' 기술을 바탕으로 siRNA 핵심 신약과 신약후보 물질을 개발하고 있다. 동물 실험을 통해 SAMiRNA 나노입자를 사용한 종양 크기 성장의 억제가 효과적임을 확인했고 임상 시험을 준비 중이다.

올릭스는 RNAi 기반으로 비대흉터, 탈모, 황반변성, 망막색소변성증, 특발성 폐섬유화, 신경병성통증, 간섬유화 등 10개 난치성 질환 치료제를 개발하고 있다. 별도 전달체 없이 간단한 화학적 변형만으로 핵산 물질을 세포 내로 전달할 수 있는 자가전달 siRNA 기술로 신약을 출시할 예정이다. 국내 유일, 아시아 최초로 임상 시험에 진입했으며 지난 2018년 기술특례로 코스닥시장 입성에도 성공했다.

인코드젠은 siRNA가 체내의 마이크로 RNA(miRNA)로 잘못 작용하는 것을 차단하는 'siRNA-6pi' 기술을 고려대 연구진과 개발하는 등 산·학 협력 형태로 기술을 이용한 다양한 질환에 적용하고 있다.

바이오 의약품 전문기업 휴젤은 RNAi 기술을 활용해 외과 수술을 받은 환자에게 흔하게 발생하는 비대흉터 치료제 'BMT 101' 바이오 신약의 국내 임상 2상을 진행하고 있다.

광주=김한식기자 hskim@etnews.com