파킨슨병 임상치료 세계 첫 성공…환자 맞춤 줄기세포 통했다

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KAIST 졸업한 김광수 하버드 의대 교수
피부세포→신경세포 변형해 뇌에 이식
수술 후 2년간 면역체계 거부반응 없어
환자 운동능력 회복…FDA 승인 진행 중

한국과학기술원(KAIST)은 본교 생명과학과 석·박사 졸업생(1983년)인 김광수 미국 하버드 의대 교수가 지난 5월 파킨슨병 환자 피부세포를 도파민 신경세포로 변형, 뇌에 이식하는 방법으로 환자 맞춤형 줄기세포 임상 치료에 성공했다고 2일 밝혔다.

피부세포, 유도만능 줄기세포, 도파민 뉴런의 사진
<피부세포, 유도만능 줄기세포, 도파민 뉴런의 사진>

이식 수술 후 2년 동안 후속 테스트를 거쳐 임상 치료에 성공했음을 최종 확인했다. 환자는 면역체계 거부반응 없이 구두끈을 묶고 수영·자전거 등 운동을 할 수 있을 정도로 운동능력을 회복했다.

이 내용은 세계 최고권위 의학 저널인 뉴잉글랜드 의학저널(NEJM)에 소개됐다. 뉴욕타임스, 로이터, 뉴스위크, 사이언스데일리, USNEWS 등 전 세계 유명 일간지도 일제히 관련 내용을 보도했다.

김 교수는 하버드 의대 맥린병원 분자신경생물학 실험실 소장을 맡고 있다. 신경과학과 줄기세포 분야 세계 석학이며, KAIST에서 해외초빙 석좌교수와 총장 자문위원도 맡고 있다.

김광수 교수 연구팀은 세계 최초로 환자 피부세포를 도파민 신경세포로 만드는 '역분화 줄기세포' 기술로 파킨슨병 환자를 임상 치료하는 데 성공했다.

'유도만능 줄기세포(iPS)'를 활용해 피킨슨병 환자 맞춤형 치료를 시도·성공한 사례는 처음이다.

맞춤형 줄기세포를 이용한 파킨슨병 치료법 모식도
<맞춤형 줄기세포를 이용한 파킨슨병 치료법 모식도>

맞춤형 줄기세포로 파킨슨병을 치료하려면 환자 체세포를 줄기세포로 전환한 뒤, 이를 다시 도파민 세포로 분화켜 뇌에 이식해야 한다. 이 과정에 많은 난관이 있다.

김 교수팀은 지난 2009년, 2011년에 바이러스를 사용하지 않고 환자 세포로부터 iPS를 제작하는 기술을 처음으로 개발. 파킨슨병 동물 모델에 적용할 수 있음을 보고한 바 있다.

또 도파민 신경 분화 메커니즘을 밝혀 줄기세포가 효율적으로 분화하는 원리를 제시했고, 역분화 과정 대사 변화 메커니즘을 규명, 임상 적용 가능 역분화 기술을 개발했다. 도파민 신경세포를 파킨슨 동물 모델에 이식했을 때 부작용 없이 파킨슨 증상이 현저하게 호전되는 것도 입증했다.

김 교수는 “향후 안정성과 효능성을 입증하려면 더 많은 임상실험이 필요해, 미국 식품의약국(FDA) 승인 절차를 밟고 있다”며 “10여년 정도 후속 연구를 수행하면 맞춤형 세포치료가 보편적인 파킨슨병 치료 방법으로 자리 잡게 될 것”이라고 말했다.

대전=김영준기자 kyj85@etnews.com