생명연, 유전자치료 혁명 이끌 '초소형 크리스퍼 기술' 개발...연구원 창업도

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연구원 창업기업 '진코어'와 협력 성과
유전자가위 전달·교정 성능 동시 개선
유전병·희귀 질환 등 신약 개발 청신호

정부출연연구기관(출연연)과 해당 기관 연구원 창업기업이 유전자치료 혁명을 이끌 초소형 유전자가위 기술을 개발했다. 다양한 유전질환 치료제 개발에 활용될 것으로 기대된다.

한국생명공학연구원(원장 김장성)은 김용삼 유전자교정연구센터 책임연구원팀이 'CRISPR-Cas12f1(이하 Cas12f1)' 기술 개발에 성공했다고 28일 밝혔다.

김용삼 책임연구원(사진 오른쪽)과 연구진이 초소형 크리스퍼 기술을 연구하는 모습.
<김용삼 책임연구원(사진 오른쪽)과 연구진이 초소형 크리스퍼 기술을 연구하는 모습.>

그동안 대표적인 크리스퍼 유전자가위는 CRISPR-Cas9(이하 Cas9)이었는데 활용 가능한 전달체가 제한된다는 문제가 있었다. 전달 성능이 뛰어난 전달체로는 '아데노 연관 바이러스(AAV)'가 있는데 Cas9 경우 유전자 크기가 커 적재용량이 작은 AAV에 담을 수 없었다. Cas12f1은 크기가 Cas9 대비 3분의 1 수준이어서 AAV를 활용할 수 있지만 정작 유전자 교정이 거의 불가능하다.

연구팀은 Cas12f1 시스템을 개선, Cas9 수준의 유전자 교정 효율을 확보했다. 전달과 교정 성능 두 마리 토끼를 모두 잡아 이상적인 유전자 치료제 기반을 마련했다.

이에 더해 크리스퍼 유전자가위가 목표가 아닌 다른 유전자에 영향을 끼치는 오프타깃(off-target) 문제도 Cas9 대비 절반 이하로 줄이는데 성공했다. 시각장애, 근위축증, 빈혈, 암 등 다양한 유전질환과 희귀 난치 질환 관련 혁신 신약 개발에 기여할 전망이다.

이번 성과는 생명연 연구팀이 연구원 창업기업 진코어와 공동 개발했다. 진코어는 김 책임이 창업한 기업이다.

김 책임은 “이번 연구 성과는 생명연 지원을 받아 진코어와 협력해 이뤄낸 성과”라며 “향후 유전자가위 활용 유전자치료 혁명을 이끌 수 있을 것”이라고 말했다.

KRIBB 바이오 스타트업 부스터 플랫폼
<KRIBB 바이오 스타트업 부스터 플랫폼>

진코어는 아이템 발굴부터 창업, 성장, 투자유치 지원까지 단계별 맞춤형 지원을 수행하는 생명연 창업지원 프로그램 'KRIBB 바이오 스타트업 부스터' 지원을 받아 만들어졌다.

생명연은 이 밖에 총 99개 기업 창업 보육을 지원했고 지금도 24개를 창업 보육 중이다. 지난해 기준 25개사가 819억원 매출, 366명 고용을 창출했다.

김장성 생명연 원장은 “바이오벤처 창업 활성화를 위해 국가 바이오 분야 창업 주도 역할을 하겠다”고 말했다.

대전=김영준기자 kyj85@etnews.com