리보핵산(RNA) 간섭 기술 기반 혁신신약 기업 올릭스(대표 이동기)는 개발 중인 황반변성 치료제 'OLX301A(물질명 OLX10212)'의 안전성과 내약성을 평가하기 위해 진행한 미국 1상 임상시험에서 긍정적인 중간 결과를 확보했다고 30일 밝혔다.
노인성 황반변성(AMD)은 현대 사회에서 발병하는 실명의 가장 흔한 원인이다. 세계적으로 1억7000만명 이상이 AMD를 앓고 있으나, 현존 치료제로는 AMD을 개선하거나 악화되는 것을 지연시키기에는 한계가 있는 것으로 알려졌다.
올릭스는 건성 및 습성 황반변성 동물모델을 대상으로 한 전임상 시험에서 효력을 나타낸 OLX10212가 황반변성에 중요한 역할을 하는 경로를 표적해 AMD에 대한 새로운 치료법을 제시할 것으로 기대했다.
이번 미국 임상 1상은 습성 황반변성 환자를 대상으로 OLX10212의 안전성과 내약성을 확인하기 위해 진행된 것으로, 다수의 임상시험 기관에서 실시한 공개·단회 용량상승 시험이다.
1차 평가변수는 안구 유리체강 내 OLX10212 투약에 따른 안전성과 내약성이다. 안전성과 내약성은 OLX10212 단회 투약 후 2주간 안구 및 전신에서 나타나는 반응 평가인 용량제한 독성반응(DLT)과 추가적인 22주간의 추적 관찰 평가로 구성된 총 24주간의 결과로 평가됐다.
예비 효력 평가에는 약물 투약 전 최초 시력 대비 약물 투여 후 추적 관찰기간 동안의 시력(BCVA) 변화를 평가한 결과가 포함됐다.
이번 단회 용량상승 투여 시험에서는 15명의 습성 황반변성 환자에게 OLX10212를 100마이크로그램(㎍)/eye/50마이크로리터(㎕)와 950㎍/eye/50㎕ 사이의 용량레벨로 유리체강 내에 단회 주사투여했다.
그 결과 DLT 평가 기간과 약물 투여 후 24주까지 추적 관찰 평가기간 동안 OLX10212와 관련된 부작용은 관찰되지 않았다.
특히, OLX10212를 투여한 모든 환자에서 염증이 발생하거나, 안구 내 항상성이 변화하거나, 전신상 어떠한 영향(systemic effect)도 확인되지 않았다. 다만 유리체강 내 약물을 주사하는 주입술 자체와 관련된 일시적이고 경미한 안과적 부작용이 관찰됐다.
이동기 대표는 “OLX10212를 투약한 습성 황반변성 환자들을 대상으로 진행한 이번 임상시험에서 확인된 약물의 안전성·내약성 및 예비적 효력인 시력(BCVA) 개선은 고무적”이라며 “향후 약물의 효력을 확인하는 목적으로 진행될 2상 임상시험에 대한 확신을 주는 수준”이라고 말했다. 그러면서 “기존 AMD 치료제와는 다른 OLX10212의 새로운 작용 기전으로 기존 치료제의 한계를 넘는 이점을 가진 AMD 신약으로의 큰 잠재력이 있다”고 덧붙였다.
하버드 의대 안과 교수이자 올릭스 과학기술자문위원인 드메트리오스 바바스 박사는 “인간의 안구에서 최초로 siRNA 치료제의 안전성 데이터를 확보했다는 것은 이 기술이 치료제로 개발되는 중요한 단계를 통과했다는 것을 의미한다”며 “해당 임상시험의 다음 단계가 기대된다”고 말했다.
수원=김동성 기자 estar@etnews.com
