이엔셀은 샤르코마리투스병 치료제로 개발 중인 'EN001'의 라이선스아웃에 나선다고 7일 밝혔다.
EN001은 지난 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 샤르코마리투스병(CMT) 환자를 위한 희귀의약품으로 지정됐다. 샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없다.
EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT(ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제로, 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다. 이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다.
이엔셀은 아시아권에서 중간엽 줄기세포치료제에 대한 이해도가 높다고 판단해 현재 일본을 1차 라이선스 아웃 타겟으로 잡고 다양한 회사들과 접점을 확대하고 있다. 그 일환으로 최근에는 일본 최대 의약품 유통기업 중 하나인 알프레사그룹 계열사 셀리소시스와 업무협약(MOU)를 체결해 일본 진출 교두보를 확보했다. 이엔셀은 향후 각 국의 임상 데이터를 확보함과 동시에 주요 국가 환우회 접점을 확대하면서 미국과 유럽 등 대형 시장에 진출하는 것을 2차 목표로 잡고 있다.
이엔셀 관계자는 “이엔셀은 EN001의 성공적인 개발에 전사 역량을 기울이고 있으며, 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정된 모멘텀을 바탕으로 각 국 환우회와 긴밀히 소통해 왔다”며 “전 세계 CMT 환자들에게 새로운 치료 옵션으로 제시될 수 있도록 진행 중인 임상에도 속도를 내며 글로벌 라이선스 아웃으로 연결될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.
정용철 기자 jungyc@etnews.com
