보건복지부가 지난 20일 서울 중구 서울스퀘어에서 2025년 제11차 첨단재생의료·첨단바이오의약품 심의위원회를 개최했다고 21일 밝혔다.
심의위원회는 재생의료기관에서 제출한 실시계획 총 8건을 심의했다. 이 중 3건은 적합, 3건은 부적합 의결했다. 나머지 두 건은 심의위원회에서 다시 논의하기로 했다.
심의위원회는 회전근개 부분층 파열 환자를 대상으로 동종 탯줄유래 중간엽 줄기세포를 비수술적인 방법인 주사 투여하는 고위험 임상연구다. 이번 연구에서 사용하는 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포는 선행 임상연구에서 안전성을 확인했다. 이번 연구는 대조군을 설정하고 무작위 배정, 이중맹검으로 실시해 회전근개 부분층 파열 환자를 대상으로 유효성을 확인한다.
적합 승인을 받은 두 번째 과제는 무릎골관절염 환자를 대상으로 유도만능줄기세포(iPSCs) 유래 연골세포 집합체를 관절강 내 주사 투여하는 고위험 임상연구다. 앞서 유도만능줄기세포의 안전성 확인을 위해 소규모 환자 대상 선행 임상 연구를 실시했다.
이번에는 글로벌 기준의 안전성 관리와 통계학적 검증을 위해 연구대상자 규모 확대, 무작위 배정, 이중맹검, 위약대조군을 설정해 안전성·유효성을 객관적으로 평가한다.
소아청소년 시기에 발병한 난치성 전신홍반루프스(SLE) 환자 대상 CD19(B세포 표면의 특징적인 항원) 키메릭 항원 수용체 T 세포(CAR-T)를 투여하는 고위험 임상연구도 적격 판정을 받았다. 종양성 질환 치료를 위해 개발된 CAR-T를 난치성 루푸스 환자에게도 적용하는 시험이다.
이번 연구를 통해 국내 소아청소년 환자에게도 전신홍반루프스 치료 기회를 제공하고, 종양성 질환뿐만 아니라 자가면역질환인 전신홍반루프스에서도 CAR-T 치료에 대한 안전성과 효과성을 확인한다.
세 과제에 대해 오유경 식품의약품안전처장은 고위험 임상연구 신속·병합 검토를 거쳐 연구자의 제출자료가 타당함을 심의위원회에 통보했다. 절차에 따라 재생의료기관은 식약처장 승인 통보를 받은 후 임상을 실시하게 된다.
김우기 첨단재생의료·첨단바이오의약품 심의위원회 사무국장은 “오늘 심의위원회는 중대 질환인 암 질환부터 근골격계 질환까지 다양한 질환을 대상으로 하는 연구·치료계획을 심의했다”면서 “중대·희귀·난치질환자에게 안전한 첨단재생의료 접근 기회를 제공하기 위해 안전성·유효성·윤리성·필요성 등을 종합 고려해 심의하고 있고, 사무국은 연구·치료계획 작성에 도움을 위해 사전상담을 운영하고 있으므로 많은 관심 바란다”고 말했다.
송윤섭 기자 sys@etnews.com
