디앤디파마텍이 퇴행성 뇌 질환 치료제 페그세브레나타이드(코드명 NLY01)의 진행형 다발성 경화증 대상 연구자 주도 임상 2상의 첫 환자 투여를 시작했다고 6일 밝혔다.
이번 임상 2상 시험은 존스홉킨스 의과대학 MS 센터 디렉터 엘렌 모우리 교수 연구팀이 주도한다. 존스홉킨스 의과대학과 마운트 시나이 의과대학 등 미국 주요 의료기관에서 다기관으로 진행되며, 디앤디파마텍은 페그세브레나타이드와 위약 등을 제공한다.
연구팀은 지난 2024년 9월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2상 임상시험계획(IND)을 승인받고, 지난해 세계 최대 규모의 글로벌 다발성 경화증 연합인 'IPMSA'로부터 연구비를 지원받았다. 이번 첫 환자 투여 개시는 실제 환자 대상 검증 단계로 진입한다.
다발성 경화증은 주로 20~40대 젊은 연령층에서 발생하는 만성 중추신경계 질환이다. 면역계 이상에 의해 신경 보호막인 수초가 손상되면서 발생한다. 세계적으로 280만명 이상의 환자가 다발성 경화증을 앓고 있다. 뇌 위축과 함께 신경 기능이 점진적으로 악화되는 '진행형 다발성 경화증'은 신경 퇴행을 직접적으로 억제할 수 있는 근본적인 치료 선택지가 제한적이어서 미충족 의료 수요가 높다.
존스홉킨스 MS 센터 연구팀은 디앤디파마텍과의 공동 연구로 페그세브레나타이드가 파킨슨병·알츠하이머병 모델을 넘어 다발성 경화증 동물 모델에서도 일괄된 신경염증 억제, 수초 손상 감소, 신경세포 보호 효과를 나타내는 것을 확인했다.
특히 활성화된 면역세포의 뇌혈관장벽(BBB) 통과를 억제하는 신규 기전을 규명해, 질환 주요 병인에 직접 작용하는 동시에 말초·중추 신경계 염증을 동시에 조절할 가능성을 제시했다.
이번 임상은 총 120명의 진행형 다발성 경화증 환자를 대상으로 96주간 진행한다. 뇌 위축, 신경 보호 효과를 집중 평가한다. 연구팀은 기존 파킨슨병 임상 2상 결과를 전략적으로 반영해 투여 용량을 10㎎으로 증량하고 치료 기간을 연장했다. 질환 특성을 고려해 60세 미만의 비교적 젊은 환자군에서의 치료 효과 재현에 초점을 맞춰 설계됐다.
임상은 다기관, 무작위 배정, 이중맹검 방식으로 진행한다. 1차 평가 지표인 'MRI를 통한 정규화 뇌 실질 부피 변화'로 뇌 위축 억제와 신경 퇴행 방지 효과를 객관적으로 검증한다. 주요 2차 평가 지표로는 확장장애 상태척도(EDSS), 중추신경계 바이오마커 변화 등이 포함된다.
이슬기 디앤디파마텍 대표는 “이번 임상은 페그세브레나타이드의 치료 잠재력을 파킨슨병과 알츠하이머병을 넘어 다발성 경화증으로 확장하는 중요한 전환점”이라면서 “차별화된 기전을 기반으로 진행형 다발성 경화증 환자에게 새로운 치료 패러다임을 제시하겠다”고 말했다.
송윤섭 기자 sys@etnews.com
