GC녹십자는 최근 미국 샌디에이고에서 열린 '월드 심포지엄 2026'에서 산필리포증후군·파브리병 치료제 개발 현황을 발표했다고 11일 밝혔다.
GC녹십자는 현장에서 산필리포증후군 A형 치료제 후보물질 'GC1130A' 비임상 결과를 공개했다.
이 질환은 유전자 결함으로 체내에 '헤파란 황산염'이 쌓여 심각한 뇌 손상을 유발한다. 회사는 약물을 뇌실(뇌 내부의 공간) 내에 직접 투여(ICV)하는 방식을 적용해 치료 효과를 높였다.
GC녹십자가 현장에서 발표한 동물 실험 결과 뇌 내 염증과 원인 물질인 헤파란 황산염 수치가 유의미하게 감소했다.
특히 기억력을 측정하는 '모리스 수중 미로' 테스트에서 질환 모델 쥐 학습·기억 능력이 정상 쥐와 유사한 수준으로 회복되는 양상을 보였다.
이 물질은 현재 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙(신속 심사 대상) 지정을 받았다. 한국·미국에서 임상 1상을 진행 중이며, 2030년 상용화를 목표로 한다.
한미약품과 공동 개발 중인 파브리병 치료제(HM15421, GC1134A)의 임상 현황도 공유됐다.
연구진은 임상 1, 2상 첫 번째 단계(코호트 1)의 안전성 지표와 예비 약동학(약물 체내 움직임) 데이터를 검토했다.
이 치료제는 기존 정맥주사(IV) 방식의 불편함을 개선한 '월 1회 피하주사(SC)' 제형으로 개발되고 있다.
GC녹십자는 올 2분기부터 대상자 등록을 확대하고, 환자가 직접 보고하는 통증 완화·소화기 증상 개선 효과(PRO)까지 종합적으로 평가할 계획이다.
신수경 GC녹십자 의학본부장은 “이번 심포지엄을 통해 개발 중인 파이프라인의 가능성을 재확인했다”며 “임상을 속도감있게 진행해 희귀질환 환자들에게 '계열 내 최고(Best-in-Class)' 수준 치료 옵션을 제공하겠다”고 말했다.
임중권 기자 lim9181@etnews.com
