[전자신문 1만호 특집]아스트로젠 “임상의가 주도해 신약개발 플랫폼 선도”

아스트로젠 전경

아스트로젠(대표 황수경)은 임상의가 주도하는 신약개발 플랫폼 개발기업이다. 난치성 신경질환 치료제를 빠르게 개발·상용화하는 것이 목표다.

회사 플랫폼은 크게 두 가지다. 우선 임상 경험과 환자의 실제 요구에 근거한 개발이다. 리드 파이프라인인 자폐스펙트럼장애(ASD) 치료제 'AST-001'이 대표적이다. 연구자 임상시험을 통해 유효성과 안전성을 입증했고, 이를 토대로 본격적인 임상에 진입, 개발 기간과 비용을 획기적으로 단축한 동시에 허가 가능성까지 높였다. 임상의가 환자 곁에서 개발한 모범 사례로 주목받고 있다.

또 하나는 인공지능(AI) 드러그 디자인(drug design) 기반 신약 개발이다. 교모세포종·파킨슨병 등 후속 파이프라인은 AI 기술을 활용해 후보물질의 친화성을 개선했을 뿐 아니라, 히트-투-리드(Hit-to-Lead) 및 선도물질 최적화 과정을 단축해 초기 개발 속도를 높였다.

아스트로젠 연구자가 연구에 몰두하고 있다.

아울러 'ADMET(흡수·분포·대사·배설·독성)' 특성을 사전에 예측해 임상 실패 가능성을 낮추며, 신규 기전 발굴 및 기존 약물의 새로운 적응증 기회를 확대한다. 이를 통해 조기 기술수출패키지를 마련하고 글로벌 경쟁력을 확보한다는 전략이다.

아스트로젠의 플랫폼 경쟁력은 '임상의 주도'에서 나온다. 의사·간호사·약사 등 환자를 가장 가까이에서 만나는 전문가가 직접 개발에 참여한다. 환자 목소리를 초기부터 반영해 유효성·안전성·복용 편의성·특허성까지 확보한다.

최근 임상 3상을 완료한 AST-001은 세계 최초 근본적 치료제 후보로 임상시험에서 유의미한 통계적 개선 효과를 보였다. 이어 ASD와 밀접히 연관된 주의력결핍과다행동장애(ADHD)와 레트 증후군을 후속 타깃으로 삼았다.

두 질환은 발달 과정에 심각한 제약을 주지만, 기존 치료제는 부작용과 제한적 효과 때문에 보호자와 환자 모두에게 만족스럽지 못한 게 현실이다. 아스트로젠은 임상 경험을 기반으로 보다 안전하고 근본적인 치료제를 개발하는 데 초점을 맞췄다.

교모세포종과 파킨슨병 치료제도 개발하고 있다. 교모세포종 치료제는 분자접착제 기전을 활용해 기존 항암제와는 전혀 다른 차별화된 접근을 시도하고 있다. 파킨슨병 치료제 역시 AI 기반 후보물질 설계를 통해 초기 단계에서 의미 있는 가능성을 확보했다.

황수경 아스트로젠 대표

아스트로젠은 지난 4월, 민간기업 최초로 중증 발달장애 청소년을 위한 일상생활동작(ADL) 실습센터 '스텔라스텝스(Stellar Steps)'를 개소했다. 이름 그대로 '자립을 위한 빛나는 발걸음'을 의미하는 이 공간은 발달장애 청소년들이 요리, 청소, 빨래 같은 생활 기술을 반복적으로 익히도록 설계됐다.

황수경 대표는 “연구실에서 발견된 물질이 실제 환자에게 쓰이기까지는 수많은 장벽이 존재한다”면서 “그 장벽을 뛰어넘는 핵심은 결국 '임상의 눈으로 신약을 바라보는 것'이며, 이것이 아스트로젠만의 차별화된 경쟁력”이라고 말했다.

대구=정재훈 기자 jhoon@etnews.com