유한양행이 마땅한 치료제가 없는 '제3형 고셔병' 시장을 겨냥해 개발 중인 신약 후보물질이 미국 보건당국 지원 트랙에 올라타며 글로벌 상용화에 속도를 낸다.
유한양행은 고셔병 치료제로 개발 중인 경구용 신약 후보물질 'YH35995'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 13일 밝혔다. FDA 희귀의약품 지정 혜택은 △임상시험 관련 세액공제 △심사 수수료(User Fee) 면제 △허가 승인 시 최대 7년간 시장 독점권 부여 등이다.
고셔병은 특정 효소 결핍으로 인해 체내 물질 대사에 이상이 생기는 유전성 희귀질환이다. 이 병은 간·비장 비대, 빈혈, 골격계 증상 등을 유발한다. 제3형 고셔병은 신경학적 증상이 동반되지만 현재 승인된 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 매우 높은 영역이다.
YH35995는 글루코실세라마이드 합성효소(GCS)를 억제해 원인 물질(GL1)의 생성을 낮추는 기질감소치료제(SRT)다. 전임상 연구 결과, 해당 물질은 혈액뇌장벽(BBB) 투과 특성을 바탕으로 뇌 내 GL1 억제력을 강력하고 지속적으로 유지해 제3형 고셔병 환자에게 유의미한 임상적 혜택을 제공할 것으로 기대를 모으고 있다.
현재 유한양행은 국내 식품의약품안전처로부터 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받고, 건강한 성인을 대상으로 안전성 및 약동학 등을 평가하는 최초 인체 적용 연구(FIH)를 진행 중이다.
김열홍 유한양행 R&D총괄 사장은 “이번 지정은 제3형 고셔병 치료제 개발의 필요성과 YH35995의 잠재력을 대외적으로 인정받은 성과”라며 “글로벌 규제기관과 협의해 임상 속도를 높이고 희귀질환 환자에게 치료 대안을 제공하겠다”고 말했다.
임중권 기자 lim9181@etnews.com
