GC녹십자가 뇌실투여형 헌터증후군 치료제 '헌터라제 ICV'의 페루 의약품관리국 품목허가를 획득하며 중남미 희귀질환 시장 공략에 나선다.
GC녹십자는 헌터라제 ICV 페루 승인으로 일본과 러시아에 이은 세 번째 해외 품목허가를 얻었다고 7일 밝혔다. 회사는 이번 성과를 바탕으로 추가 국가 진출을 지속해서 추진할 방침이다.
헌터라제 ICV는 약물을 뇌실 내로 직접 투여하는 방식의 치료제다. 월 1회 투약한다. 전체 헌터증후군 환자의 약 3분의 2를 차지하는 중추신경계 손상 동반 중증 환자를 타깃으로 한다.
앞서 일본에서 진행된 임상시험에서 헌터라제 ICV는 중추신경 손상의 주요 원인 물질인 헤파란 황산을 유의미하게 감소시킨 것으로 나타났다. 아울러 장기 추적 관찰을 통해 환자 인지·발달 기능이 안정적으로 유지되거나 개선되는 효과를 입증했다.
헌터증후군은 체내 특정 효소 결핍으로 인해 골격 이상, 관절 변형, 인지기능 저하 등의 증상이 나타나는 선천성 희귀질환이다. 주로 남아 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다. 이재우 GC녹십자 개발본부장은 “확보된 장기 임상 데이터를 바탕으로 중증 헌터증후군의 미충족 의료 수요를 해소할 것”이라고 말했다.
임중권 기자 lim9181@etnews.com
