기초과학연구원(IBS)이 돌연변이 유전자를 가진 암세포만 정밀하게 사멸하는 '꿈의 항암제' 개발에 도전한다. 기존 항암제와 달리 모든 암종에 적용할 수 있는 것이 특징으로, 10년 후에는 부작용 우려 없이 암을 치료하는 길이 열릴 것으로 기대했다.

명경재 IBS 유전체 항상성 연구단장은 10일 서울역 회의실에서 열린 한국과학기자협회 과학미디어아카데미에서 여러 암종에서 공통으로 발생하는 돌연변이의 DNA 이중나선을 잘라 암을 치료하는 '신델라' 기술을 소개했다. 연구단은 대장암, 혈액암, 유방암 등 10개 암종 쥐 실험에서 신델라 기술로 암세포가 현저하게 사라지는 것을 확인했다.
신델라는 크리스퍼 유전자 가위로 암 유전체의 특정 염기서열만 잘라내는 방식으로 접근한다. 그동안 항암제는 DNA의 '손상 복구' 능력을 차단해 암세포를 사멸시키는 원리를 활용하는데, 1세대 항암제와 방사선치료 방식은 정상 세포마저 손상시켜 탈모와 소화 불량, 면역 결핍 같은 부작용을 유발했다. 암세포에 존재하는 단백질을 표적하는 2세대 항암제는 환자마다 특이 단백질이 달라 일부 환자에만 투여할 수 있고, 3세대 면역항암제 역시 적용 암종이 제한적이다.

연구단은 DNA가 복제 도중 문제가 발생했을 때 생명체가 이를 어떻게 인지하고, 손상을 어떻게 복구하는지에 집중했다. 그 결과 DNA 복제 저해 화합물을 찾아냈고, 세포 내에서 DNA 복제 강도를 조절하는 원리를 발견했다. 여기에 특정 염기서열만 잘라내는 크리스퍼 유전자 가위 기술을 더해, 암종과 무관하게 돌연변이 유전자만 사멸하는 기술을 구현한 것이다.
명 단장은 “쥐 모델 실험에서 유전자 가위로 4번만 잘라도 암세포 성장을 충분히 줄이는 것을 확인했다”면서 “신델라는 한 달이면 암 환자에서 정상 세포를 채취해 개인화된 항암제로 구현할 수 있어 기존 치료제의 시간과 비용 한계를 극복할 수 있다”고 강조했다. 신델라를 활용해 개인별 맞춤형 치료제를 구현하는 데 드는 비용은 수백만원으로, 수억원을 호가하는 면역항암제에 비해 월등히 적다.
연구단은 신델라 기술에 대해 국내외 특허 등록을 마치고, 현재 서울대병원·서울아산병원 등에서 효능을 확인하고 있다. 항암제 기술은 국내 바이오 스타트업 카스큐어 테라퓨틱스에 이전해 상용화를 추진한다. 카스큐어는 현재 신델라 기술에 대해 전임상을 준비 중으로, 명 단장은 약 10년 후에는 신델라 기술이 적용된 항암제가 출시될 것으로 전망했다.
명 단장은 “신델라는 지질나노입자(LNP)를 전달체로 삼았는데, 전달 효율을 높이는 것이 관건”이라면서 “IBS 연구단은 신델라를 활용해 DNA 손상 복구, 복제 원리를 지속해서 연구하면서 암 치료와 노화 극복에 대한 기초 기술을 제시하겠다”고 설명했다.
송윤섭 기자 sys@etnews.com