쓰리빌리언이 최대 80억원 규모 한국형 아르파-H 연구개발 과제에 참여해 여러 희귀질환 환자에게 적용할 수 있는 '안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)' 치료제 개발 플랫폼 구축에 나선다.
쓰리빌리언은 한국형 아르파-H 'ARISE' 사업의 '희귀질환 N-of-many ASO 치료제 선제적 개발 플랫폼 구축 및 실증' 연구개발과제 공동연구개발기관으로 선정됐다고 22일 밝혔다. 한국과학기술원(KAIST)이 과제를 주관하고, 쓰리빌리언과 서울아산병원이 공동 참여한다.
이번 과제는 '미정복질환 극복' 분야의 '인공지능(AI)·환자 데이터 연계 희귀질환 정밀치료 플랫폼 개발 및 실증' 사업에 포함됐다. 연구기간은 올해 7월부터 2030년 12월까지 4년 6개월이며 최대 80억원의 연구개발비가 지원된다.
기존 맞춤형 ASO 치료제 개발에서는 한 명의 환자를 대상으로 치료제를 개발하는 'N-of-1' 방식이 주로 논의돼 왔다. 환자마다 전임상 연구와 치료제 개발을 별도로 진행해야 해 시간과 비용 부담이 크고, 개발 결과를 다른 환자에게 적용하기 어렵다는 한계가 있다.
이번 과제에서는 유사한 유전적 원인이나 변이를 가진 환자를 하나의 치료 대상군으로 묶는 'N-of-many' 전략을 적용한다. 동일하거나 유사한 유전변이를 가진 환자를 미리 발굴해 치료제 개발 단계부터 반영함으로써 치료제 개발 효율을 높이고 진단부터 치료까지 걸리는 시간을 줄이는 것이 목표다.
ASO는 질환의 원인이 되는 특정 리보핵산(RNA)에 결합해 유전자 발현을 조절하는 짧은 핵산 치료제다. 이번 과제의 최종 목표는 ASO 치료제 후보물질을 선제적으로 발굴·개발할 수 있는 플랫폼을 구축하고 후보물질의 전임상 검증까지 완료하는 것이다.
쓰리빌리언은 희귀질환 유전체·임상 데이터와 AI 기반 유전변이 해석 기술을 활용해 치료 대상 환자군을 발굴한다. 여러 의료기관에 분산된 동일·유사 변이 환자를 찾아 치료법의 적용 가능 범위를 넓히고, 유전체 데이터와 의료기관 네트워크를 치료제 연구개발에 활용할 계획이다.
쓰리빌리언 관계자는 “희귀질환 치료제 개발에서는 질환의 원인이 되는 유전변위를 정확히 해석하고 치료법을 적용할 환자군을 찾아내는 과정이 중요하다”며 “유전체·임상 데이터와 AI 해석 역량을 치료제 연구개발로 연결해 더 많은 희귀질환 환자에게 적용할 수 있는 ASO 치료제 개발을 지원하겠다”고 말했다.
이상혁 기자 faker@etnews.com