HLB는 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)에 섬유아세포 성장인자 수용체 2(FGFR2) 융합·재배열 표적 항암제 '리라푸그라티닙'의 담관암 2차 치료제에 대한 신약 허가 신청(NDA)을 완료했다고 28일 밝혔다. 지난 23일(현지시간) 간암 1차 치료제에 이어 담관암 2차 치료제도 허가 신청을 마치면서, 두 적응증을 동시에 겨냥한 FDA 허가 절차에 본격 돌입했다.
이번 신약 허가 신청에는 글로벌 임상시험으로 확보한 유효성·안전성 데이터와 비임상시험 결과, 원료의약품·완제의약품에 대한 화학·제조·품질관리(CMC) 공정 자료 등 FDA 심사에 필수적인 모든 자료가 포함됐다.
리라푸그라티닙은 담관암 적응증을 대상으로 FDA로부터 2022년 희귀의약품, 2023년 혁신신약으로 지정됐다. 지난해 FDA와 공식 미팅을 통해 추가적인 확증 임상 3상 없이 임상 2상 결과를 근거로 한 가속 승인 경로 허가 신청 동의를 이끌어냈다. 엘레바는 이에 따라 NDA를 완료했다.
HLB는 리라푸그라티닙이 우선심사 대상으로 지정될 가능성이 높고, 우선심사 적용 여부는 FDA의 본심사 착수 시 확정된다고 설명했다.
리라푸그라티닙은 담관암 임상 2상에서 2차 치료제로서 기존 허가 약물 대비 가장 높은 객관적 반응률(ORR)과 반응지속기간 중앙값(mDOR)을기록했다. 안전성 측면에서도 이상 반응은 전반적으로 예측 가능하고 관리 가능한 수준이었다고 회사는 강조했다. 범-FGFR 억제제 주요 부작용으로 알려진 고인산혈증과 설사 발생률은 각각 20.7%, 21.6%로 기존 허가된 FGFR 억제제 대비 현저히 낮은 수준을 보였다.
첫 번째 FDA 신약허가 신청(NDA)은 본심사 착수까지 보통 약 2개월의 접수심사 기간이 소요된다. 우선심사로 지정될 경우 본심사 착수 시점부터 약 6개월, 일반심사가 적용되면 약 10개월의 심사 기간을 예상했다. HLB는 리라푸그라티닙 담관암 2차 치료제의 허가 여부는 우선심사 기준으로 9월에 결정될 것으로 전망했다.
HLB 관계자는 “간암 신약에 이어 담관암 신약 허가 신청까지 연이어 완료하며, 두 개의 글로벌 항암제를 동시에 FDA 심사 트랙에 올리는 성과를 이뤘다”면서 “리라푸그라티닙은 임상 2상 결과만으로도 효능과 안전성에서 계열 내 최고 수준의 경쟁력을 입증한 만큼, 담관암 치료 환경에 의미 있는 변화를 가져올 것으로 기대한다”고 말했다.
송윤섭 기자 sys@etnews.com
