식품의약품안전처가 트랜스티레틴(TTR) 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 치료를 위한 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 주사제 '와이누아오토인젝터주45밀리그램(성분명 에플론테르센나트륨)'을 승인했다고 13일 밝혔다.
TTR 가족성 아밀로이드성 다발신경병증은 간에서 만들어지는 TTR 단백질의 유전적 변형으로 인해 발생하는 병이다. 말초신경계에 아밀로이드가 비정상적으로 축적되면서 신경병증을 유발한다.
신약 주성분인 에플론테르센나트륨은 화학적으로 합성된 ASO다. 질환 원인이 되는 특정 유전자 mRNA에 결합해 이를 절단한다. 간세포 내 TTR 단백질 생산 자체를 억제하고 인체 내 아밀로이드 침착을 방지한다.
투여 대상은 1단계 또는 2단계 다발신경병증 환자로 한정되며, 월 1회 피하주사 방식으로 투여된다.
앞서 식약처는 이 의약품 신속한 의료현장 도입을 위해 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 58호로 지정, 초기 단계부터 심사 절차를 단축한 바 있다.
임중권 기자 lim9181@etnews.com
