이엔셀은 중간엽 줄기세포 EN001 또는 MSC에서 분비된 인슐린을 이용한 샤르코마리투스병(CMT) 예방 및 치료 용도에 대한 특허가 호주 특허청에 정식 등록됐다고 14일 밝혔다.
CMT는 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없다.
이번에 등록된 EN001 용도 특허는 그 동안 다양한 연구를 통해 신경 보호 및 재생 능력이 확인된 중간엽 줄기세포와 대사 조절 및 신경 기능 유지에 중요한 역할을 하는 인슐린을 결합한 새로운 CMT 치료 전략에 관한 것이다. 지난 해 유럽에서 등록된 바 있다.
이엔셀이 CMT 치료를 위해 개발하고 있는 신약 파이프라인 EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT(ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제다. 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다. 이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다.
지난 2월에는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정되기도 했다.
정용철 기자 jungyc@etnews.com
