RNA간섭(RNAi) 기술 기반 신약 개발 기업 올릭스가 프랑스 바이오 기업 벡트-호러스와 공동연구에서 혈뇌장벽(BBB) 셔틀 플랫폼을 적용한 트랜스페린 수용체(TfR) 표적 siRNA 물질의 전임상 데이터를 확보했다.
올릭스는 벡트-호러스와 체결한 물질이전 및 평가 계약(MTEA)에 따라 진행한 공동연구에서 중추신경계(CNS) 질환 치료제 개발 가능성을 검토할 수 있는 전임상 결과를 확인했다고 13일 밝혔다.
이번 연구에는 벡트-호러스의 BBB 셔틀 플랫폼 'VECTrans®'와 올릭스의 siRNA 결합체가 활용됐다. 양사는 이 물질의 CNS 전달 효능, 표적 유전자 발현 억제 효과, 주요 장기 내 분포 등을 평가했다.
올릭스에 따르면 해당 BBB 셔틀-siRNA 물질은 정맥투여(IV)와 피하투여(SC) 방식에서 뇌 전달 가능성을 보였다. 뇌실내투여(ICV)에 쓰이는 유효 용량 수준과 비교 가능한 조건에서도 전신 투여 기반의 뇌 전달이 관찰됐다는 설명이다.
표적 유전자 억제 효과도 확인됐다. 회사 측은 해당 물질이 BBB 통과 가능성을 보이는 데 그치지 않고, 뇌 조직 내에서 치료 기전과 연결되는 표적 유전자 억제 지표를 나타냈다고 밝혔다. 구체적인 억제율과 비교 수치는 공개하지 않았다.
CNS 치료제는 약물이 BBB를 통과해 뇌 조직에 도달해야 하는 만큼 전달 기술 확보가 주요 과제로 꼽힌다. 올릭스는 이번 결과를 바탕으로 CNS를 포함한 간 외 조직 표적 전달 플랫폼 개발을 이어갈 계획이다.
회사는 이번 전임상 데이터를 2026 BIO USA에서 사업개발 자료로 활용하기로 했다. 글로벌 제약·바이오 기업과 협력 논의를 확대하고, CNS siRNA 파이프라인 개발 가능성을 제시한다는 구상이다.
올릭스 관계자는 “이번 결과는 벡트-호러스의 BBB 셔틀 기술과 올릭스 siRNA 플랫폼의 결합 가능성을 전임상 단계에서 확인한 성과”라며 “정맥투여와 피하투여 같은 전신 투여 방식으로 BBB 통과와 표적 유전자 억제 가능성을 확인했다는 점에서 CNS 질환 치료제 개발의 선택지를 넓힐 수 있을 것으로 본다”고 말했다.
그러면서 “올릭스 2.0 로드맵에 따라 CNS 등 간 외 조직 표적 전달 플랫폼 확장을 추진하고 있다”며 “글로벌 파트너와의 협업을 통해 고부가가치 CNS 파이프라인 개발을 이어가겠다”고 덧붙였다.
수원=김동성 기자 estar@etnews.com
