파킨슨병 세포치료제 'TED-A9'가 24개월 추적관찰에서 안전성과 유효성을 동시에 재확인했다. 에스바이오메딕스(304360)는 임상 1/2a상 톱라인 데이터를 확보해 12일 공개했다.
TED-A9는 인간 배아줄기세포 유래 도파민 신경전구세포를 활용하는 세포치료제로, 파킨슨병의 원인인 도파민 신경세포 사멸을 직접 대체하는 재생치료를 목표로 개발 중이다. 이번 임상에는 진단 후 5년 이상 경과한 환자 12명이 참여하여 저용량군은 315만 개, 고용량군은 630만 개 세포를 투여받았다. 평균 유병 기간은 약 10년 이상이다.
임상 결과 MDS-UPDRS Part Ⅲ(OFF)는 저용량군 평균 15.0점, 고용량군 평균 18.5점 감소했다. 특히 고용량군은 12개월 15.5점, 18개월 16.5점, 24개월 18.5점 감소로 점차 개선 폭이 확대됐다. MDS-UPDRS Total(OFF)도 저용량군 27.8점, 고용량군 35.0점 감소했다.
호엔야 척도도 개선됐다. 저용량군은 평균 1.0단계, 고용량군은 평균 1.7단계 감소했고, 고용량군의 경우 이식 전 평균 3.8단계에서 9개월 시점까지 호전된 상태가 24개월까지 이어졌다. 회사는 이를 평균 약 7.7년에 상당하는 질병 진행을 되돌린 것에 준한다고 설명했다.
PD Diary에서는 OFF-time 감소와 ON-time without dyskinesia 증가가 관찰됐다. OFF-time은 저용량군 4.7시간, 고용량군 2.8시간 줄었고, ON-time without dyskinesia는 저용량군 4.1시간, 고용량군 4.8시간 늘었다. 회사는 이 ON-time 계열 지표가 FDA와의 Pre-IND 미팅에서 미국 후기 임상의 핵심 평가변수로 논의된 항목과 동일 선상에 있다고 밝혔다.
[¹⁸F]FP-CIT PET 판독에서는 고용량군 후방 배측 피각의 SBR이 이식 전 대비 12개월 18.0%, 24개월 20.9% 증가했고 모두 통계적으로 유의했다. 에스바이오메딕스는 파킨슨병에서 DAT 신호 감소가 일반적이라는 점에서 이번 결과가 운동성 유효성 지표와 함께 해석될 수 있다고 설명했다.
안전성에서는 세포 관련 이상반응이 24개월까지 0건이었다. 총 43건의 이상사례가 발생했으나 대부분 Grade 1~2였고 모두 TED-A9과 무관했다. 중대한 이상사례는 총 4건(혈소판감소증, 추간판파열, 전신쇠약, 사망 각 1건)이었지만 모두 인과관계가 없는 것으로 평가됐다. 용량제한독성은 없었고 종양 형성 및 이식 세포 과증식도 관찰되지 않았다.
회사는 이번 데이터가 미국·유럽·일본에서 개발 중인 경쟁 파이프라인의 기발표 결과와 비교해 주요 운동성 지표 전반에서 경쟁력을 보였다고 평가했다. 2년간 세포 관련 이상반응 없이 고용량군의 영상 지표까지 유의한 개선을 확인한 만큼, 이번 24개월 데이터는 미국 후기 임상(Pivotal Trial) 개시를 위한 실질적 발판이 될 것으로 보인다.
김동욱 대표는 “이번 24개월 톱라인 결과는 TED-A9의 효과가 단기 반응이 아니라 장기적으로 이어질 가능성을 보여준 의미 있는 데이터”라며 “안전성과 유효성 근거가 모두 강화된 만큼 미국 상업화 임상 준비를 적극 추진하겠다”고 밝혔다. 이어 “국내 첨단재생의료 임상연구와 미국·일본 진출 전략도 병행해 나갈 계획”이라고 말했다.
회사는 올해 중 미국 FDA에 임상 3상 IND를 신청할 예정이며, ISSCR 2026에서 결과를 발표한다. FDA Type C 미팅, 일본 PMDA 사전상담, 파주 신규 GMP 시설 기반 생산 이전도 함께 진행하고 있다.
임민지 기자 minzi56@etnews.com