온코닉테라퓨틱스는 차세대 이중표적 합성치사 항암신약후보 '네수파립'이 소세포폐암(SCLC)에 대해 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품지정(ODD)을 승인받았다고 24일 밝혔다. 앞서 2021년 췌장암, 지난해 위암 치료제로 FDA 희귀의약품 승인을 받은 데 이어, 소세포폐암도 추가하며 다암종 항암 신약으로서 가능성을 확인했다.
FDA 희귀의약품 지정 제도는 미국 희귀질환법에 근거해 요건 충족 여부와 치료 가능성에 대한 의학적 근거, 개발 필요성 등을 검토해 부여한다. 대표적인 혜택으로 신약 허가 시 7년간의 독점권을 받게 돼 글로벌 신약 개발 과정에서 전략적으로 활용되고 있다. 최근 美FDA 승인 신약의 절반은 희귀의약품일 정도로 높은 비중을 차지하고 있다.
네수파립이 이번에 승인받은 적응증인 소세포폐암은 빠른 증식과 조기 전이, 높은 재발률로 인해 대표적인 난치성 암종으로 분류된다. 1차 치료 후 재발 시 치료 선택지가 제한적이고, 장기 생존율 개선이 과제로 남아있다.
네수파립은 DNA 손상을 복구하는 효소인 PARP와 암 성장·증식에 관여하는 단백질 탄키라제를 동시에 동시에 저해하는 이중기전 합성치사 항암제다. 최근 면역관문억제제 병용 요법, 루르비넥테딘, DLL3 표적 면역세포 활성제 등 새로운 치료 접근이 시도되지만, 대부분 화학요법에 그쳐 재발 이후 지속적인 반응을 유도할 치료 선택지는 부족한 상황이다. 네수파립은 복제 스트레스와 종양 적응 신호를 동시에 공략하며 미충족 의료 수요를 해결할 것으로 주목받고 있다.
온코닉테라퓨틱스는 네수파립의 췌장암 임상 2상, 셀트리온의 베그젤마와 병용한 난소암 임상 2상, PD-1 항체 키트루다 병용한 자궁내막암 적응증 대상 연구자주도 임상 2상·위암 1b/2상 단계에 진입했다. 네 가지 적응증 모두 임상 1상에서 안전성과 내약성을 검증한 후 2상에 진입했다.
온코닉테라퓨틱스는 복제 스트레스·DNA 손상 반응 의존성이 높은 암종을 중심으로 네수파립의 적응증 확장을 지속 모색할 계획이다.
온코닉테라퓨틱스 관계자는 “현재 소세포폐암은 치료 과정에서 DNA 손상 반응 의존성과 함께 히포·Wnt 신호 경로 활성이 증가하는 것으로 보고된다”면서 “네수파립은 PARP와 탄키라제라는 암세포 두 핵심 생존 축을 동시에 억제하는 기전의 가능성이 FDA로부터 좋은 평가를 받은 만큼, 재발·치료 저항성 소세포폐암 환자에게 새로운 치료 대안을 제시할 수 있을 것”이라고 말했다.
송윤섭 기자 sys@etnews.com
